Zoom Science - Mucoviscidose : simuler pour mieux soigner

La mucoviscidose est la plus fréquente des maladies rares, touchant principalement les fonctions respiratoires et digestives et affectant en moyenne 1 nouveau né sur 4 500 en France. Cette maladie génétique potentiellement grave est le résultat de mutations affectant la protéine CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator), formant un canal ionique présent dans la membrane de cellules épitheliales de nombreux organes. Comprendre les dysfonctions de cette protéine sous l’effet de mutations et envisager des thérapies ciblées pour les différents types de mutations nécessite de résoudre des questions fondamentales concernant sa structure et sa dynamique.
Des chercheurs de l’équipe Bioinformatique et Biophysique de l’IMPMC mettent en perspective les travaux fondamentaux qu’ils ont réalisés dans ce domaine par rapport à l’ensemble des données disponibles, y compris celles, très récentes, de cryo-microscopie électronique. Les différentes approches, combinées dans une démarche intégrative, permettent de comprendre l’évolution spécifique du canal ionique CFTR dans le cadre de la très grande famille de protéines transmembranaires que sont les transporteurs ABC et de proposer des éléments de réflexion pour rationaliser la recherche de modulateurs spécifiques de la structure tridimensionnelle de cette protéine.

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Références

Molecular modelling and molecular dynamics of CFTR

Callebaut, I; Hoffmann, B; Lehn, P; Mornon, JP 

Cellular and Molecular life Science 2017 74, 3-22


 
Contact

Isabelle Callebaut l Equipe Bioinformatique et BioPhysique (BIBIP) l IMPMC l isabelle.callebaut @ impmc.upmc.fr (isabelle.callebaut @ impmc.upmc.fr)